Valrox是生物技术公司BioMarin研发的一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，可以通过向患者体内递送凝血因子VIII功能基因，恢复VIII的产生，从而消除或减少静脉VIII输注需求。
近日，该公司宣布valrox治疗A型血友病的III期临床研究达到了美国和欧盟监管审查的预先规定的临床标准。
根据研究显示，valrox治疗A型血友病的效果显著，且安全性良好。
此前在美国和欧洲，valrox已经分别被授予了突破性药物资格和优先药物资格，并同时被授予了孤儿药资格。
我们期待valrox尽早获批上市，从而能够为A型血友病患者带来新的治疗选择。