国家药品监督管理局在12月4日批准艾美赛珠单抗注射液的注册申请。作为用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者的药物，艾美赛珠单抗注射液的上市为血友病带来福音。
A型血友病又名抗血友病球蛋白缺乏症或第Ⅷ因子缺乏症，在遗传性凝血病中占首位，是由于X染色体上的抗血友病球蛋白基因突变。
主要表现为出血倾向，出血部位广泛，常反复发生，可形成血肿，关节变形，死因多为颅内出血。
作为血友病临床和患者急需的一种治疗药物，艾美赛珠单抗注射液优先加速审批。且它因为在临床试验中的效果良好，耐受性和服用便利性优秀，经研究后发现不同人种患者之间的疗效和差异性并无明显差异，从而对应用效果有信心。
艾美赛珠单抗注射液作为一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，促进FⅨa对FⅩ的活化，进而导致凝血酶的生成显著增加，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血。