近日，美国FDA宣布批准辉瑞公司研发的Daurismo（glasdegib）上市，主要与低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联合使用，治疗初治的75岁以上或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗的急性髓性白血病（AML）患者。
研究显示，在成人中，Hedgehog信号通路的异常激活被认为可以帮助肿瘤干细胞的发育和存活，也是急性髓性白血病患者的异常信号之一。而Daurismo是口服的Hedgehog信号通路抑制剂，也是首款获得FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂。
这项审批是基于一项2期临床研究结果。在这项试验中，115名新诊断的AML患者纳入了研究，随机分为两组，一组接受了LDAC联合Daurismo疗法，一组接受LDAC单药治疗。研究结果显示，联合治疗组患者的中位总生存期为8.3个月，而单药组的仅为4.3个月。联合治疗可将患者的死亡风险降低54%。