急性髓系白血病是成人中最常见的急性白血病。患者体内的多能干细胞发生突变的，从而导致造血系统的克隆性恶性疾病。
美国科罗拉多大学医学院的科学家最近发现，在接受BCL-2抑制剂venetoclax与DNMT抑制剂azacitidine的联合治疗后，患急性髓系白血病的老年病人病情得到深度且持续的缓解，效果优于传统的治疗药物。这两种药物的联合使用靶向了白血病干细胞，这就是研究人员提出的产生令人感到充满希望的临床结果的原因。
对接受联合治疗的病人进行分析，他们体内的白血病干细胞TCA循环受到破坏，琥珀酸的水平增加，α-酮戊二酸水平下降，电子传递链复合体II被抑制。这些代谢过程的干扰抑制了氧化磷酸化过程，并且有效且特异性地作用于白血病干细胞。
研究结果发表在国际学术期刊Nature Medicine上。