近日，诺华旗下AveXis公司宣布，其治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma在名为SPR1NT的3期试验，获得新的积极中期结果。
SMA是一种严重的神经肌肉疾病，患者由于运动神经元死亡导致进行性肌肉无力和瘫痪。Zolgensma的治疗可将患者无事件生存期延长到5岁，并且在疾病症状发生前开始治疗，可使患者达到在未接受治疗情况下无法达到的发育里程碑。试验结果证明，Zolgensma能对患有1型SMA的孩子产生改变一生的影响。
我们期待Zolgensma继续研发上市，为患者带来新的治疗希望。