​脊髓性肌萎缩症新药Zolgensma获FDA批准

Zolgensma是诺华制药公司研发的一种基因疗法，可用于治疗2岁以下存活运动神经元1 (SMN1)基因存在双等位基因突变的脊髓性肌萎缩症患儿。

近日，Zolgensma获得了美国FDA的批准。

此次批准是基于正在进行的第3阶段STR1VE试验和已经完成的第1阶段START试验的数据，在这项研究中，Zolgensma提供了前所未有的生存率。

而它的获批，也为脊髓性肌萎缩症患者带来了新的希望。