杜兴氏肌营养不良症是一种严重遗传病，患者3-5岁时开始发病，肌肉逐渐退化和无力，在十几岁时逐渐失去行走能力，他们的心脏和呼吸肌肉也会受到影响，最终导致死亡。杜兴氏肌营养不良症是全球最常见的肌营养不良症，目前没有治愈性方法，由于治病原因是编码抗肌萎缩蛋白的基因出现突变，因此基因疗法被认为是有潜力治愈患者的治疗选择。
近日，辉瑞公司公布了基因疗法PF-06939926治疗杜兴氏肌营养不良症在1b期临床试验中获得的初步结果，结果显示这一疗法可提高患者肌肉中抗肌萎缩蛋白的表达水平，并且改善肌肉功能性指标。
我们期待在这研究数据的基础上进一步进行开发，为患者的治疗带来福音。