近日，Jacobus Pharmaceutical公司宣布，其自主研发的治疗6-17岁的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者的药物Ruzurgi被美国FDA批准上市。
LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致患者出现肌无力和其他症状。Ruzurgi可以通过阻断钾离子通道活性，释放体内胆碱酯酶，从而缓解肌无力的症状。
该药物的获批是基于一项成人的临床研究，共纳入了32名LEMS成人患者，这些患者首先全部使用Ruzurgi三个月，然后将这些患者随机分为安慰剂组和Ruzurgi组，研究结果显示，持续使用Ruzurgi治疗的患者运动能力减弱程度小于安慰剂组。