近日，美国FDA批准了Catalyst制药公司的治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）成人患者的的Firdapse（amifampridine）上市。此次获批，是美国首个治疗LEMS的药物。
LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，可影响患者的神经和肌肉，从而导致患者出现虚弱和其他症状。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见于癌症患者，如小细胞肺癌。
Firdapse的获批是基于两项临床研究结果，研究选择了64例成人患者，接受Firdapse或安慰剂治疗。研究结果显示，与安慰剂相比，Firdapse组的患者在重症肌无力评分和对象整体印象量表方面获得了更大幅度的改善。
而在不良反应方面，Firdapse比较常见的为灼烧/刺痛、上呼吸道感染、胃肠道不良反应、肝毒性、高血压和肌肉痉挛等。