近日，赛诺菲旗下 Genzyme公司在研新药fitusiran注射液的临床试验申请获得国家药监局药品审评中心许可，用于治疗有或没有抑制性抗体的A型或B型血友病成年患者和12岁以上的青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
Fitusiran是一种每月皮下注射一次的RNAi抗凝血酶疗法，可以降低AT水平，促进足够的凝血酶产生，以恢复止血和预防出血。该疗法1期临床结果显示出了初步安全性和耐受性。之后的2期研究表明，在替代因子或旁路药物的共同给药期间，fitusiran的安全性和耐受性数据良好，并且没有血栓栓塞事件发生。
我们期待这款药物能够进一步推进临床研究，早日造福更多血友病患者。