近日，Precigen宣布，其研发的UltraCAR-T药物PRGN-3006被FDA批准了研究性新药申请，并即将进入1期临床研究，主要用于治疗复发/难治性急性髓性白血病和骨髓增生异常综合征的患者。
PRGN-3006药物是一种多基因的CAR-T细胞疗法，主要利用多基因载体进行非病毒基因的转移，从而更好的控制肿瘤细胞的凋亡。此次进行的1期临床研究主要是为了评估PRGN-3006在急性髓性白血病和骨髓增生异常综合征的安全性和最大耐受剂量。
急性髓性白血病是成人中最常见的白血病类型，预后比较差。而骨髓增生异常综合征也是比较常见的一种骨髓疾病，高风险的中位生存期较短
此次项目的开展，或许能为这些患者提供新的治疗方案，从而为更多的患者带来希望。