P-BCMA-101是Poseida公司研发的一种基于Poseida的piggyBac平台非病毒载体技术开发的自体CAR-T疗法，包括靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的、可自我更新、长寿命的干细胞记忆T细胞。
近日，FDA授予了P-BCMA-101孤儿药称号，用于复发难治性多发性骨髓瘤的治疗。
此次孤儿药称号的获得是基于P-BCMA-101在I期临床试验中（NCT03288493）有希望的安全性和有效性数据。
研究入组的23名患者分别接受了五个剂量组的治疗，结果显示，每个队列中都有患者对P-BCMA-101有应答，并且显示出疾病改善。
而根据国际骨髓瘤工作组标准可评估的19名患者中，有15名患者表现出了有意义的应答。
由此可见，P-BCMA-101治疗多发性骨髓瘤的效果显著，是患者的良好选择。