近日，Blueprint Medicines公司宣布，其自主研发的治疗胃肠道间质瘤的新药avapritinib向FDA提交新药上市申请，主要用于治疗存在PDGFRA 18外显子突变的胃肠道间质瘤的成人患者，或者作为胃肠道间质瘤的四线疗法。
胃肠道间质瘤是起源于胃肠道壁的肿瘤，大部分胃肠道间质瘤患者，KIT或PDGFR蛋白激酶活性会增高，从而导致肿瘤进一步进展，Avapritinib是一款针对KIT和PDGFRA靶点的蛋白激酶抑制剂，可以抑制肿瘤的发展。
该药物的上市申请，主要基于一项三期临床研究，研究显示，在存在PDGFRA 18外显子突变的胃肠道间质瘤患者中，Avapritinib的客观缓解率为86%，在胃肠道间质瘤的4线治疗中，患者用Avapritinib后客观缓解率为22%，中位持续缓解时间为10.2个月。