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FDA批准血液科罕见病新药

时间:11-22-2018

Sobi和Novimmune SA共同开发的干扰素γ(IFNγ)抗体Gamifant(emapalumab-lzsg)获FDA批准上市,用于治疗儿童或成年原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症(HLH)患者。

Gamifant是FDA在治疗原发性HLH领域24年来批准的首款新药。该药物此前获FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格。此次获批是基于Gamifant在关键性Ⅱ/Ⅲ期临床中的表现。

数据显示,Gamifant达到了试验的主要终点,6个月治疗后,患者的总缓解率达到63%。而且,70%的患者继续接受了造血干细胞移植。