BPDCN新药MB-102获FDA授予孤儿药资格

BPDCN新药MB-102获FDA授予孤儿药资格
MB-102是Mustang Bio生物制药公司研发的一种靶向CD123的CAR-T细胞疗法，近日，FDA授予MB-102治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。
CD123广泛表达于骨髓增生异常综合症患者的骨髓细胞表面，同时也表达于多种血液系统恶性肿瘤，包括急性髓性白血病（AML）、B细胞急性淋巴细胞白血病、毛细胞白血病、BPDCN、慢性髓性白血病、霍奇金淋巴瘤等，而MB-102可以通过工程化患者T细胞来识别和消除表达CD123的肿瘤细胞。
BPDCN是一种侵袭性、罕见性血液系统恶性肿瘤，预后不佳，从目前形势来看，这是一个医疗需求未满足的治疗领域。
而MB-102的获批，则为这类患者带来了新的希望。