胆道闭锁新药A4250获欧盟授予孤儿药资格

A4250是Albireo Pharma公司研发的一种首创的强效选择性回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，此前已在欧盟和美国获得治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）、Alagille综合征和原发性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。
不久前，A4250获得了欧洲药品管理局（EMA）授予的治疗胆道闭锁的孤儿药资格。
胆道闭锁是一种罕见，却能威胁生命的肝脏疾病，目前尚没有获批的治疗药物。而A4250作为强效选择性回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有最小的全身暴露并在肠道内局部发挥作用，可以有效治疗胆道闭锁。
而A4250的获批，则为这些患者带来了希望。