泊马度胺治疗复发难治性多发性骨髓瘤的有效性和安全性

1 年龄18-80岁的男性或女性患者；

2 根据《中国多发性骨髓瘤诊治指南》（2015年修订）标准确诊为多发性骨髓瘤（MM）；

3 患者既往接受过2线或2线以上的抗骨髓瘤治疗，且其中必须包括至少2个周期的来那度胺以及2个周期的硼替佐米治疗（在不同方案中或在同一方案中），并且在最后一次抗骨髓瘤治疗中疾病进展或在完成治疗后60天内疾病进展，放疗、双磷酸盐、或一次类固醇短期治疗（即相当于地塞米松40mg/天，持续治疗4天，或强度更低）不被认为是一次既往抗MM治疗；

4 患者必须有可测量的疾病，定义为以下三项中的至少一项：(1)血清M蛋白≥5g/L；

(2)24小时尿M蛋白≥200mg/24小时；

(3)在血清游离轻链比率异常的情况下（κ/λ比率

1 患有任何严重的疾病、实验室检查异常，可能干扰研究程序或是增加安全性风险；

2 精神疾病可能限制患者的依从性；

3 当前未受控制的心血管疾病的证据，如充血性心力衰竭、不稳定心绞痛、入组前12个月内发生心肌梗死；

4 以下任何一项实验室检查异常：(1)中性粒细胞绝对计数（ANC）<1×10^9/L；

(2)骨髓有核细胞中浆细胞比值<50%时，血小板计数（PLT）<75×10^9/L；

骨髓有核细胞中浆细胞比值≥50%时，血小板计数（PLT）<30×10^9/L（实验室检查前3天内未输注血小板的情况下）；

(3)肌酐清除率<45mL/min；

(4)谷草转氨酶（SGOT/AST）或谷丙转氨酶（SGPT/ALT）大于正常值上限3倍；

(5)血清总胆红素>34.2μmol/L；

(6)校正血清钙>3.5mmol/L；

(7)血红蛋白<80g/L；

5 除MM外的其他恶性肿瘤病史，下列几种肿瘤或迄今为止已无瘤生活≥3年者除外：(1)皮肤基底细胞癌或鳞癌；

(2)宫颈或乳腺的原位癌；

(3)偶然组织学检测发现的前列腺癌（TNMT1a或T1b）；

6 可能损害受试者接受方案规定治疗能力的严重、未控制的医学障碍或活动性感染，包括但不限于HIV抗体阳性、乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且乙肝病毒DNA拷贝数>1×10^3、丙肝抗体阳性、不可控制的糖尿病、血液透析患者；

7 对沙利度胺、来那度胺或地塞米松严重过敏；

8 既往接受过泊马度胺治疗；

9 周围神经病变（PN）≥2级；

10 不能吞咽口服药物，或胃肠道疾病可能会明显影响泊马度胺口服吸收；

11 入组前14天内接受如下任一治疗：①血浆置换；

②重大手术；

③放疗；

④其他抗骨髓瘤药物治疗；

12 入组前28天内接受过任何试验性药物治疗；

13 合并有其他疾病需接受试验方案以外的慢性激素或免疫抑制剂治疗，如类风湿关节炎、多发性硬化症、系统性红斑狼疮等；

14 患者不能或不愿接受预防性抗血栓治疗；

15 患者入组前12个月内接受异基因造血干细胞移植；

16 患者计划或适宜进行造血干细胞移植；

17 生育期患者不愿或无法避孕的；

18 哺乳期或孕期女性；

19 研究者判断不适合入组。