今日，罗氏公司宣布，旗下研发的口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症患者的关键性3期试验中显著改善患者的运动功能，达到了试验的主要终点。
此次试验是一项双盲、含安慰剂对照组的3期临床试验，在年龄2至25岁之间的2型和3型SMA患者接受了risdiplam的治疗。试验数据表明，治疗1年后，与安慰剂组相比，治疗组患者的运动功能评估量表（MFM-32）评分较基线时达到了统计学意义上的显著改善，即该试验的主要研究终点。
我们期待药物尽快上市，为患者带来新的治疗选择。