CMS-001是 Catalyst Pharmaceuticals生物制药公司研发的一款试验新药，近日，该公司公布了Firdapse治疗2岁及以上的成人和儿童的基因确诊先天性肌无力综合征的临床3期试验的积极结果。
在这项双盲、安慰剂对照的临床试验中，研究人员共招募了20名受试者，在2个周期内、2个治疗交叉研究中随机分配了16个受试者，以评估Firdapse在被诊断为CMS遗传亚型的患者（2岁及以上）中的疗效和安全性。
结果显示，尽管在某些患者亚组中观察到了个体患者的改善，但该试验未在所有测试亚型中均达到受试者总体印象的主要终点或肌肉功能测量的次要终点。
由此可见，Firdapse治疗基因确诊先天性肌无力综合征的效果显著，我们期待这款新药能够尽早获批，从而为这些患者带来一种新的治疗选择。