近日，艾伯维公司宣布，其治疗成人特发性巨球蛋白血症（WM）的联合治疗方案IMBRUVICA®（依鲁替尼，Ibrutinib）联合利妥昔单抗（RITUXAN®），被美国FDA批准，这意味着第一种也是唯一一种针对该疾病的无化疗联合疗法上市。
依鲁替尼是一种BTK抑制剂，已经于2015年1月作为单药治疗WM首次被批准，目前共获得九项FDA批准，涵盖六种不同的疾病。此次FDA的获批是基于一项三期临床研究的结果，该研究选择了150例之前未经过治疗的以及复发/难治性WM患者，随机分为利妥昔单药治疗和利妥昔联合依鲁替尼治疗，比较两组的临床效果。
研究结果显示，联合治疗组的患者无进展生存期（PFS）显著改善（30个月PFS率分别为82％和28％）；且其疾病进展或死亡的相对危险度也降低了80％。在不良反应方面，最常见不良反应（发生在20％或更多患者中）有淤伤、肌肉骨骼疼痛、出血、腹泻 、皮疹、关节痛、恶心和高血压。这些数据公布于最近的2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，同时发表在《新英格兰医学杂志》上。
由此可见，依鲁替尼联合利妥昔单抗的批准，无疑为许多WM患者增加了一个新的治疗选择。