近日，默克公司宣布，其研发的药物M7824被美国FDA授予治疗胆管癌的孤儿药（预防、治疗、诊断罕见病的药物）资格。
M7824是一种双功能免疫疗法，是将转化生长因子-β（TGF-β）陷阱和抗PF-L1机制结合在一个融合蛋白中，从而通过增强抗肿瘤反应来控制肿瘤的生长。
该药物的获批是基于一项临床研究结果，该研究主要在含铂化疗一线治疗后出现病情进展的胆管癌患者中评估M7824的效果。
研究结果显示，在接受治疗的30例患者中，患者的总缓解率为20%，持续缓解时间在8.3个月到13.9个月以上。在药物不良反应方面，最常见的不良反应为皮疹和脂肪酶升高，约33.3%的患者出现了3级以上的不良反应。