Avapritinib是Blueprint Medicines公司研发的一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂，能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白激酶。
近日，美国FDA受理了avapritinib的新药申请，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤成人患者，或者作为四线疗法治疗胃肠道间质瘤，同时授予这一申请优先审评资格。
根据此前临床试验的数据，avapritinib在治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤患者时，客观缓解率达到86%。在作为四线疗法治疗胃肠道间质瘤患者时，客观缓解率达到22%，中位缓解持续时间为10.2个月。
由此可见，avapritinib治疗胃肠道间质瘤的效果显著，希望这款新药能够顺利获批，从而为胃肠道间质瘤患者带来新的希望。