Valrox是BioMarin生物技术公司研发的一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，可通过向患者体内递送凝血因子VIII功能基因，恢复VIII的产生，从而消除或减少静脉VIII输注需求。
近日，该公司公布了valrox治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据。
试验结果显示，单次输注valrox实现了持久的临床相关益处：接受4e13vg/kg或6e13vg/kg剂量valrox治疗的所有13例受试者，出血事件年化率大幅降低、完全停止使用预防性因子VIII；其中12例受试者还经历了靶关节（target joint）出血的完全消除。
由此可见，valrox治疗重度A型血友病的效果显著，我们期待这款新药能够尽早获批，从而为我血友病患者提供一种新的治疗选择。