近日，诺华公司宣布，其潜在重磅疗法Adakveo获美国FDA批准上市，用于治疗16岁以上镰状细胞贫血症（VOC)患者降低血管阻塞危机的发生频率，这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。
此次批准是基于一项包含198名具有VOC病史的患者的随机临床试验结果，试验结果表明，接受Adakveo治疗的患者比对照组降低45%，而且接受Adakveo治疗的患者中36%在临床试验中未出现任何VOC，Adakeveo将接受治疗后第一次出现VOC的时间从1.4个月推迟到4.1个月。
我们期待此疗法尽快进入临床，为患者带来新的治疗方案。