Avapritinib是Blueprint Medicines医疗公司研发的一种强效、高度选择性KIT和PDGFRA抑制剂，可抑制胃肠道间质瘤疾病驱动因素，包括与治疗耐药相关的突变激酶。
近日，欧洲药品管理局（EMA）受理靶了avapritinib治疗胃肠道间质瘤的营销授权申请，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变的胃肠道间质瘤患者，不论之前接受的疗法如何；或者四线胃肠道间质瘤患者。
此次申请的提交是基于一项正在进行的I期临床研究NAVIGATOR的数据，研究中入组的43例可评估的PDGFRA外显子18突变GIST患者中，客观缓解率为86%，中位缓解持续时间未达到。在111例四线胃肠道间质瘤患者中，客观缓解率为22%，中位DOR为10.2个月。
由此可见，avapritinib治疗胃肠道间质瘤的效果显著，我们期待avapritinib能够顺利获批，从而为胃肠道间质瘤患者带来新的治疗希望。