卡博替尼是由美国Exelixis 生物制药公司研发的新型分子靶向药物,卡博替尼拥有9个靶点,包括MET、VEGFR1、VEGFR 2、VEGFR 3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT,是绝对的广谱抗癌药。
此前,卡博替尼已经获得FDA批准用于甲状腺髓样癌和晚期肾癌的治疗,近日,FDA批准了卡博替尼的新适应症申请,用于既往已接受索拉非尼(sorafenib)治疗的肝细胞癌(HCC)患者。
此次新适应症的获批是基于关键性III期临床研究CELESTIAL的数据,这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究,研究人员招募了760例既往接受过索拉非尼治疗,可能已经接受过2种针对肝癌的系统性癌症疗法,且有足够肝功能的晚期肝癌患者,按照以2:1的比例进行随机分配,分别接受每日一次60mg剂量卡博替尼或安慰剂。
试验结果显示,相对安慰剂组而言,卡博替尼组的中位总生存期有统计学显著和临床意义的的改善(10.2个月 VS 8.0个月),中位无进展生存期则延长了一倍以上(5.2个月 VS 1.9个月),在客观缓解率方面,卡博替尼组同样显著优于安慰剂组(4% VS 0.4%)。
作为一款多靶点抑制剂,卡博替尼在未来将会为肝癌患者提供新的选择。