Pexidartinib是第一三共公司研发的一款创新口服小分子CSF1R抑制剂，主要用于治疗腱鞘巨细胞瘤，这是一种罕见的失能性肿瘤。
近日，FDA受理了pexidartinib的新药申请，同时授予了优先审评资格，如若顺利获批，pexidartinib将会成为首个获批用于腱鞘巨细胞瘤治疗的药物。
此次新药申请是基于一项随机双盲，多中心关键性3期临床试验，120名腱鞘巨细胞瘤患者分别接受了pexidartinib或安慰剂的治疗。
试验结果显示，与对照组相比，pexidartinib治疗组患者的肿瘤显著缩小。
目前腱鞘巨细胞瘤的治疗大多局限于手术治疗，然而有些患者疾病比较严重，不适合手术治疗，而在未来，pexidartinib将有望成为这类患者的福音。