Ripretinib是再鼎医药合作伙伴Deciphera Pharmaceuticals研发的一款KIT/PDGFRα激酶开关调控抑制剂，用于治疗KIT/PDGFRα驱动的胃肠道间质瘤（GIST）、系统性肥大细胞增多症（SM）以及其他癌症。
近日，该公司向美国食品和药物管理局（FDA）提交了ripretinib的新药申请，用于治疗既往接受过伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼治疗的晚期胃肠道间质瘤患者。
此次新药申请的提交是基于评估ripretinib四线治疗GIST的关键III期INVICTUS（NCT03353753）研究的阳性数据，在这项随机（2:1）、双盲、安慰剂对照、国际性、多中心研究中，研究人员入组了129例既往已接受多种疗法（至少包括伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼）的晚期胃肠道间质瘤患者，随机给予ripretinib或安慰剂治疗。
结果显示，与安慰剂组相比，ripretinib治疗组疾病进展或死亡风险显著降低了85%、无进展生存期显著延长（中位PFS:6.3个月 vs 1.0个月）。
由此可见，ripretinib治疗胃肠道间质瘤的效果显著，我们期待这款新药能够尽早获批，从而为这类患者带来新的治疗希望。