近日，Apellis Pharmaceuticals公司宣布，其在研C3补体抑制剂pegcetacoplan（APL-2）在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的3期研究达到试验的主要研究终点。
此次试验是一项随机，多中心，含活性对照组的3期临床研究，患者先接受为期四周的eculizumab和pegcetacoplan的治疗，然后在随机分别接受eculizumab或pegcetacoplan的治疗。试验结果显示，治疗16周后，接受pegcetacoplan治疗患者的平均血红蛋白水平较活性对照组中患者改善3.8g/dL，pegcetacoplan治疗组中患者在慢性疾病疗法功能评估-疲劳评估量表得分等关键性次要终点方面也有较好的表现。
我们期待药物尽快上市，为患者带来新的用药选择。