Ayvakit是Blueprint Medicines公司研发的一种可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变激酶，旨在靶向活性激酶构象；所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准靶了Ayvakit，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
此次批准是基于I期NAVIGATOR临床试验的数据，以及avapritinib多项临床试验的综合安全性结果。
其结果显示，在PDGFRA基因18号外显子突变的胃肠道间质瘤患者中，Ayvakit治疗的总缓解率达86%，且中位缓解持续时间尚未达到。
由此可见，Ayvakit治疗胃肠道间质瘤的效果显著，是患者的良好选择。