Xpovio是Karyopharm Therapeutics公司研发的一种核输出抑制剂，可以靶向核输出蛋白XPO1。
近日，Xpovio获得了美国FDA的批准，用于联合地塞米松治疗既往已接受至少4种疗法且其疾病对至少2种蛋白酶体抑制剂、至少2种免疫抑制剂、一种抗CD38单克隆抗体难治的复发难治性多发性骨髓瘤成人患者。
此次批准是基于IIb期STORM研究的缓解率数据加速批准，在这项国际性、多中心、单组研究中，研究人员入组了122例既往已接受过三种或多种抗骨髓瘤治疗方案（包括烷化剂、糖皮质激素、硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺、抗CD38单抗）并且其骨髓瘤对糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38蛋白及最后一种疗法难治的多发性骨髓瘤患者，给予Xpovio（80mg，口服，每周2次）联合低剂量地塞米松（20mg，每周2次）治疗。
结果显示，该联合方案在一个由83例患者组成的亚组中具有更大的收益风险比，其总缓解率为25.3%，达到首次缓解的中位时间为4周、缓解持续时间为3.8个月。
由此可见，Xpovio联合地塞米松治疗多重难治多发性骨髓瘤的效果显著，而在未来，Xpovio也将为多发性骨髓瘤患者带来新的希望。