近日,Arrowhead公司宣布,评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。ARO-AAT是该公司的第二代皮下给药RNAi疗法,目前正被开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)相关的肝病,这是一种罕见的遗传性肝病,严重损害受影响个体的肝脏和肺脏。此次研究是一项开放标签、多剂量研究,评估AATD相关肝病患者中ARO-AAT应答的新组织学活性量表的变化。我们期待此次研究有新的突破,为患者带来新的治疗方案。